對新藥臨床評價中最關鍵的一期試驗。本期應在衛生行政部門指定的醫院中進行。試驗分為兩個階段：第一階段先在一個醫院少數病人身上試驗，第二階段則是在已有經驗的基礎上擴大試驗范圍，至少應包括三個不同醫院。本期試驗的目的是在有對照的試驗條件下，詳細考察確定新藥的臨床療效，包括一種或數種適應癥，評價藥物的安全性，觀察短期應用時的不良反應；驗證短期應用的最適劑量；確定新藥在患者身上的藥物代謝動力學和生物利用度參數；適當研究劑量與效應的關系；初步研究可預期的藥物相互作用。本期可采用單盲法或雙盲法的試驗原則。試驗結果進行統計學處理后，應作出評價和相應的結論，并結合一期臨床試驗的結果，寫出正式的新藥臨床試驗報告，經省衛生廳轉報衛生部批準試生產。本期試驗總的例數常見病、多發病一般不應少于300例（其中主要病種不少于100例）。計劃生育藥不少于1000例，每例觀察期間不少于12個月經周期。